Thử nghiệm lâm sàng là gì?

Thử nghiệm lâm sàng là thí nghiệm sử dụng người tình nguyện, xem xét những cách mới để ngăn ngừa, phát hiện hoặc điều trị bệnh bằng thuốc hoặc thủ thuật phẫu thuật mới. Mục tiêu của thử nghiệm lâm sàng là xác định liệu một phương pháp điều trị mới có an toàn và liệu có hiệu quả hay không. Không có thuốc hoặc phương pháp điều trị mới nào được phê duyệt dể sử dụng ở người mà không có thử nghiệm lâm sàng nghiêm ngặt để chứng minh sự an toàn và hiệu quả.

Ý tưởng cho nghiên cứu lâm sàng thường bắt nguồn từ phòng thí nghiệm. Sau khi các nhà nghiên cứu thử nghiệm phương pháp trị liệu hoặc thủ thuật mới trong các nghiên cứu ở động vật, các phương pháp điều trị hứa hẹn nhất được chuyển sang thử nghiệm ở người bằng thử nghiệm lâm sàng. Trong một thử nghiệm, thường học hỏi được rất nhiều điều về phương pháp điều trị thử nghiệm, rủi ro và hiệu quả của phương pháp đó.

Nghiên cứu lâm sàng được tiến hành theo các đề cương cụ thể, được lên kế hoạch kỹ lưỡng để bảo vệ sức khỏe của người tham gia và trả lời các câu hỏi nghiên cứu cụ thể. Đề cương thường mô tả chi tiết như sau:

Những người đủ điều kiện tham gia thử nghiệm
Độ dài nghiên cứu và những thông tin sẽ được thu thập
Mục tiêu, thiết kế, cách tiếp cận, xem xét về mặt thống kê và tổ chức thử nghiệm

Nghiên cứu lâm sàng do một nghiên cứu viên chính (PI) chỉ đạo, thường là bác sĩ. Đội ngũ nghiên cứu thường xuyên theo dõi sức khỏe của mỗi người tham gia để xác định sự an toàn và hiệu quả của nghiên cứu.

Các giai đoạn của thử nghiệm lâm sàng là gì?

Thử nghiệm lâm sàng được tiến hành theo “giai đoạn.” Mỗi giai đoạn giúp các nhà nghiên cứu trả lời những câu hỏi khác nhau và rất quan trọng vì cung cấp đủ bằng chứng để nhận được phê duyệt từ Cơ Quan Quản Lý Thực Phẩm và Dược Phẩm Hoa Kỳ (FDA). Một phương pháp điều trị hoặc phương pháp trị liệu được cung cấp cho người dân sau khi phải trải qua ba giai đoạn. Nếu FDA phê duyệt, các nhà nghiên cứu sẽ tiếp tục vào Giai Đoạn 4 để đánh giá liên tục về sự an toàn và hiệu quả.

Giai Đoạn I: Các nhà nghiên cứu lần đầu tiên thử nghiệm một loại thuốc hoặc phương pháp điều trị thử nghiệm ở một nhóm nhỏ (20 – 80 người). Mục đích là đánh giá sự an toàn và xác định các tác dụng phụ. Không dự kiến có hiệu quả nào.

Giai Đoạn II: Thuốc hoặc phương pháp điều trị thử nghiệm được sử dụng ở một nhóm lớn hơn (100 – 300 người) để xác định hiệu quả và để đánh giá thêm về độ an toàn.

Giai Đoạn III: Thuốc hoặc phương pháp điều trị thử nghiệm được sử dụng ở nhiều nhóm lớn (1.000 – 3.000 người) để xác nhận và điều chỉnh hiệu quả, theo dõi tác dụng phụ, so sánh với các phương pháp điều trị tiêu chuẩn hoặc tương đương và thu thập thông tin sẽ cho phép thuốc hoặc phương pháp điều trị thử nghiệm được sử dụng an toàn.

Giai Đoạn IV: Sau khi một loại thuốc được FDA phê duyệt và cung cấp cho công chúng, các nhà nghiên cứu theo dõi độ an toàn, rủi ro, lợi ích và cách sử dụng tối ưu của thuốc.

Có những thử nghiệm lâm sàng cho chấn thương tủy sống đang được tiến hành không?

Khi chúng ta bước vào kỷ nguyên mới cho lĩnh vực này, chuyển từ nghiên cứu sang ứng dụng, các thử nghiệm lâm sàng đang được tổ chức hoặc lên kế hoạch cho một số phương pháp tiếp cận trị liệu đầy hứa hẹn.

Vào thời điểm hiện tại, có những thử nghiệm lâm sàng đang được tiến hành ở Hoa Kỳ và trên toàn thế giới nhằm thử nghiệm các phương pháp điều trị tiềm năng cho chấn thương tủy sống bằng những cách khác đang được phát triển. Những nghiên cứu này sẽ đánh giá một loạt kết quả quan trọng đối với cộng đồng SCI từ tăng khả năng di chuyển đến phục hồi tự phát.

SCOPE = Nỗ Lực Hợp Tác Xử Lý Kết Quả Tủy Sống

Quan hệ hợp tác trong học thuật/nghề nghiệp với nhiệm vụ là tăng cường phát triển thử nghiệm lâm sàng và đề cương thực hành lâm sàng sẽ xác nhận chính xác biện pháp can thiệp điều trị cho chấn thương tủy sống dẫn đến việc áp dụng thực hành tốt nhất đã cải thiện. Tìm hiểu thêm về SCOPE và các thử nghiệm lâm sàng hiện tại về tủy sống.

Có mất chi phí khi tham gia một thử nghiệm không? Tôi có thể được trả tiền khi tham gia không?

Người tham gia không phải trả tiền. Cũng không được nhận khoản thanh toán hoặc khoản thu nhập nào cho việc tham gia do việc thanh toán có thể ảnh hưởng đến đánh giá của người tham gia về hiệu quả điều trị. Một số chi phí đi lại hoặc sự cố có thể được bồi hoàn nhưng điều này tùy thuộc vào từng trường hợp cụ thể.

Các thử nghiệm được giám sát như thế nào?

Các thử nghiệm lâm sàng được các cơ quan quản lý giám sát chặt chẽ. Hầu hết các thử nghiệm lâm sàng ở Hoa Kỳ được phê duyệt và theo dõi bởi Hội Đồng Đánh Giá Thể Chế (IRB). IRB là một ủy ban độc lập, thường có trụ sở tại bệnh viện điều trị, bao gồm các bác sĩ, chuyên viên thống kê và các thành viên trong cộng đồng, là những người đảm bảo các thử nghiệm lâm sàng tuân theo nguyên tắc đạo đức và bảo vệ quyền của người tham gia.

Chấp thuận có hiểu biết là gì?

Chấp thuận có hiểu biết là quá trình cung cấp cho một người về những dữ kiện họ cần biết về một thử nghiệm lâm sàng trước khi họ đưa ra quyết định tham gia.

Để giúp một người đưa ra quyết định có tham gia hay không, các thành viên của đội ngũ nghiên cứu giải thích chi tiết về nghiên cứu và cung cấp tài liệu chấp thuận tham gia mô tả mục đích, thời gian, thủ thuật cần thiết và người cần liên hệ để biết thêm thông tin. Tài liệu chấp thuận có hiểu biết cũng giải thích rủi ro và lợi ích tiềm năng.

Sau đó, người tham gia đưa ra quyết định có ký tài liệu hay không. Chấp thuận có hiểu biết không phải là một hợp đồng. Tình nguyện viên có quyền tự do rút khỏi nghiên cứu vào bất kỳ lúc nào hoặc từ chối các phương pháp điều trị hoặc xét nghiệm cụ thể.

Tại sao mọi người lại tham gia thử nghiệm lâm sàng?

Có nhiều lý do mọi người quyết định tham gia một thử nghiệm lâm sàng. Có người tham gia vào thử nghiệm để nhận được phương pháp điều trị mới nhất và được chăm sóc thêm từ đội ngũ thử nghiệm lâm sàng. Những người khác muốn giúp thúc đẩy khoa học vì nhiều nghiên cứu bị trì hoãn hoặc không thành công do thiếu tình nguyện viên. Dù bất kể lý do nào, tham gia vào nghiên cứu là quyền lựa chọn của cá nhân và điều quan trọng là phải hiểu quá trình thử nghiệm lâm sàng để bạn có thể đưa ra quyết định sáng suốt. Nhìn chung, các thử nghiệm lâm sàng mang lại hy vọng cho nhiều người và tạo cơ hội cho các nhà nghiên cứu tìm ra phương pháp điều trị tốt hơn cho người khác.

Vai trò của NACTN trong việc thúc đẩy thử nghiệm lâm sàng là gì?

Thông qua mạng lưới gồm các bệnh viện với nhân viên y tế, điều dưỡng và phục hồi chức năng được đào tạo về đánh giá và quản lý SCI, North American Clinical Trials Network® (NACTN) hoạt động để đảm bảo các thử nghiệm lâm sàng được tiến hành theo cách tối đa hóa sự an toàn của bệnh nhân và khả năng thu thập dữ liệu hợp lệ, có ý nghĩa của chúng tôi.

Ba vai trò chính của NACTN bao gồm:

Thu thập và ghi lại thông tin y tế của bệnh nhân trong sổ đăng ký dữ liệu để hiểu rõ hơn về quá trình phục hồi tự nhiên của cơ thể sau chấn thương tủy sống
Thiết lập và thực hiện đề cương đánh giá bệnh nhân theo tiêu chuẩn
Tiến hành các thử nghiệm mới về phương pháp trị liệu đầy hứa hẹn cho chấn thương tủy sống

Giờ đây, khi các nhà nghiên cứu nhận được chấp thuận cho thử nghiệm ở người, họ không phải xây dựng toàn bộ hệ thống hỗ trợ cho các nghiên cứu đó – NACTN đã xây dựng cơ sở hạ tầng hiện hành để đẩy nhanh nghiên cứu với mục tiêu đạt được phương pháp điều trị an toàn và hiệu quả cho chấn thương tủy sống trong cộng đồng của chúng tôi càng nhanh càng tốt.

Nguồn: Viện Y Tế Quốc Gia